2023年新版國(guó)家醫(yī)保目錄正式公布。
據(jù)悉，今年國(guó)談通過(guò)形式審查的藥品品種數(shù)達(dá)到了386個(gè)，創(chuàng)歷史新高，最終有143個(gè)目錄外藥品參加此次醫(yī)保談判或競(jìng)價(jià)，其中121個(gè)藥品談判或競(jìng)價(jià)成功，平均降價(jià)幅度達(dá)到61.7%。本輪調(diào)整后，國(guó)家醫(yī)保藥品目錄內(nèi)藥品總數(shù)達(dá)到3088種，其中西藥1698種、中成藥1390種；中藥飲片仍為892種。
值得注意的是，此次CART、ADC等備受期待的高價(jià)創(chuàng)新抗癌藥進(jìn)了初審名單，但無(wú)緣最后的醫(yī)保目錄，而戈謝病、重癥肌無(wú)力等罕見(jiàn)病治療新藥卻首次納入國(guó)家醫(yī)保。
11月17日，寒冬料峭，在北京順義的一家賓館內(nèi)，一年一度的國(guó)家醫(yī)保藥品目錄談判（國(guó)談）拉開(kāi)帷幕。
和往年不同，此次等待區(qū)轉(zhuǎn)移到了室內(nèi)，環(huán)境相對(duì)舒適，但是談判的氛圍卻絲毫不輕松，相比于前幾次，今年國(guó)談通過(guò)形式審查的藥品品種數(shù)量創(chuàng)歷史新高，這也意味著要想進(jìn)入醫(yī)保，競(jìng)爭(zhēng)將更加殘酷和激烈。
12月13日，國(guó)家醫(yī)保藥品目錄（2023）公布。/圖：國(guó)家醫(yī)療保障局
各家藥企談判代表們神色緊張，三三兩兩低聲交談，一邊等待著“叫號(hào)”，一邊又在做著最后的商討，他們清楚，新藥能否第一時(shí)間進(jìn)入醫(yī)保關(guān)乎到市場(chǎng)份額以及營(yíng)銷(xiāo)的策略。
但價(jià)格的一絲絲變化又影響著企業(yè)的生存。
“最后再確認(rèn)下，（報(bào)價(jià)）輸入在上面”。
一名短發(fā)女士從包里拿出計(jì)算器，讓坐在自己對(duì)面的同事輸入已經(jīng)準(zhǔn)備好的第一次報(bào)價(jià)。他們是下一個(gè)要進(jìn)去談判的企業(yè)代表?！?塊”，捂著嘴小聲說(shuō)道，隨后其中一個(gè)調(diào)侃說(shuō)：“越到后面越緊張”。
類似的場(chǎng)景一直延續(xù)到11月20日下午，為期4天的2023年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整的現(xiàn)場(chǎng)談判競(jìng)價(jià)環(huán)節(jié)才全部結(jié)束，一個(gè)月后，國(guó)家醫(yī)保目錄正式公布，126個(gè)藥品新增進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，1個(gè)藥品被調(diào)出目錄。
◎ 圖：國(guó)家醫(yī)療保障局
面對(duì)這樣的結(jié)果“有人歡喜有人愁”！戈謝病、重癥肌無(wú)力等罕見(jiàn)病患者迎來(lái)醫(yī)保新藥，而備受矚目的乳腺癌藥物德曲妥珠單抗（DS-8201）、針對(duì)血液腫瘤的CART療法并未能未進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保。
本以為是ADC的盛宴，最后期待落空
ADC（抗體藥物偶聯(lián)物）、GLP-1無(wú)疑是2023年“醫(yī)藥圈”里搶眼的賽道。
當(dāng)CART在談判期間傳出不上談判桌后，ADC就成為目錄外新藥的最大看點(diǎn)。
抗體藥物偶聯(lián)物（antibody-drug conjugate，ADC）是一類抗體、連接頭和細(xì)胞毒性藥物組成的靶向生物藥劑，以單抗為載體將小分子細(xì)胞毒性藥物為靶向方式高效地運(yùn)輸至目標(biāo)腫瘤細(xì)胞內(nèi)發(fā)揮抗腫瘤的作用。
據(jù)39深呼吸了解，目前國(guó)內(nèi)獲批上市的ADC藥物有7款，已有3款進(jìn)入了醫(yī)保目錄，而剩下的4款此次都出現(xiàn)在了初審的名單里。
本以為這次是ADC的盛宴，最后發(fā)現(xiàn)放了“啞炮”，剩下的這4款A(yù)DC都沒(méi)有成功進(jìn)入醫(yī)保目錄。
最令人惋惜的是在全球所向披靡的ADC“神藥”——DS-8201。
據(jù)悉，DS-8201在國(guó)內(nèi)獲批用于治療既往接受過(guò)一種或一種以上抗HER2藥物治療的不可切除或轉(zhuǎn)移性HER2陽(yáng)性成人乳腺癌患者。
從臨床研究來(lái)看，DS-8201能夠突破前線療法的天花板，甚至讓無(wú)藥可治的乳腺癌患者有了“生的希望”，從療效來(lái)看，DS-8201是目前問(wèn)世的ADC效果最強(qiáng)的，沒(méi)有之一。某臨床醫(yī)生表示，“只要是乳腺癌患者，能用基本上都建議使用?！?
出色的療效卻“倒”在了高昂的醫(yī)療費(fèi)用上。知情人士透露，作為“?；尽钡尼t(yī)保，DS-8201顯然還不夠“實(shí)惠”，年用藥費(fèi)用近30-50萬(wàn)元，大大地超過(guò)了進(jìn)入門(mén)檻。與其它進(jìn)入醫(yī)保目錄的HER2 ADC相比，恩美曲妥單抗（年費(fèi)約18.5萬(wàn)元），榮昌的維迪西妥單抗（年費(fèi)約13.7萬(wàn)元）差距較大。
39深呼吸統(tǒng)計(jì)發(fā)現(xiàn)，目前進(jìn)入醫(yī)保目錄的ADC藥品都將年費(fèi)壓縮進(jìn)了10-20萬(wàn)的區(qū)間，換句話說(shuō)，其它ADC想進(jìn)入醫(yī)保必須先將價(jià)格降到此區(qū)間，否則想要進(jìn)入目錄很難。
相對(duì)于ADC，GLP-1類藥物成功“續(xù)約”
GLP-1，即胰高血糖素樣肽-1，是一種由人胰高血糖素基因編碼，其由腸道L細(xì)胞分泌的肽類激素，可以促進(jìn)胰島素的合成和分泌，并抑制食欲，延緩胃內(nèi)容物排空等。
今年國(guó)談，司美格魯肽注射液和貝那魯肽注射液、度拉糖肽注射液、聚乙二醇洛塞那肽注射液等三款GLP-1類產(chǎn)品成功續(xù)約。
最近幾年，因?yàn)闇p肥適應(yīng)癥的開(kāi)發(fā)，原本用于治療二型糖尿病的司美格魯肽注射液，成為了炙手可熱的明星藥品，被稱為“減肥神藥”，一時(shí)風(fēng)頭無(wú)兩。業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為，以司美格魯肽為代表的GLP-1類藥物，大概率會(huì)超過(guò)PD-1抑制劑，成為下一代藥王。
早在今年6月，就傳出司美格魯肽注射液申請(qǐng)新適應(yīng)癥，業(yè)界猜測(cè)極有可能是減重適應(yīng)癥。此前，屬于同類型的華東醫(yī)藥的國(guó)產(chǎn)利拉魯肽注射液，3月就獲批增加了減重作為新的適應(yīng)癥。
但此次續(xù)約的GLP-1類產(chǎn)品，適應(yīng)癥只能是糖尿病。當(dāng)下，仍沒(méi)有任何一款藥物的減重適應(yīng)癥被納入醫(yī)保支付。無(wú)論是利拉魯肽還是司美格魯肽，未來(lái)，有沒(méi)有可能讓醫(yī)保為減重這一適應(yīng)癥買(mǎi)單？
行業(yè)對(duì)此問(wèn)題的意見(jiàn)并不統(tǒng)一。
“作為減重藥物，更應(yīng)該是市場(chǎng)化，而不應(yīng)該由醫(yī)保買(mǎi)單?！庇嗅t(yī)生表示。
多款“孤兒藥”首進(jìn)醫(yī)保，罕見(jiàn)病需求被看見(jiàn)
在每年的醫(yī)保目錄中，除了“明星藥”值得關(guān)注，天價(jià)的罕見(jiàn)病藥物也一直是部分人的迫切需求。
根據(jù)美國(guó)食品與藥物管理局（FDA）的統(tǒng)計(jì)，全球已知的罕見(jiàn)病約有7000多種，占人類疾病數(shù)量的10%。我國(guó)罕見(jiàn)病患者的總數(shù)不低于2000萬(wàn)人，這是一個(gè)龐大的患者群體。但同時(shí)，罕見(jiàn)病藥物研發(fā)成本高昂，市場(chǎng)容量小，投資回報(bào)低，藥企不愿將其作為研發(fā)重點(diǎn)甚至放棄研發(fā)，因此罕見(jiàn)病用藥又稱為“孤兒藥”，這也造成絕大多數(shù)罕見(jiàn)病患者處于無(wú)藥可用或者有藥用不起的窘境。
◎ 2023年9月18日，《第二批罕見(jiàn)病目錄》公布。/ 圖：國(guó)家衛(wèi)生健康委官網(wǎng)
39深呼吸了解到，今年國(guó)談，共有25款罕見(jiàn)病藥物通過(guò)形式審查，最終有15款目錄外的罕見(jiàn)病用藥談判/競(jìng)價(jià)成功，覆蓋了16種罕見(jiàn)病病種，填補(bǔ)了10個(gè)病種的用藥保障空白，數(shù)量創(chuàng)歷史新高。
特別是戈謝病、重癥肌無(wú)力等多年未得到解決、社會(huì)影響較大的疾病治療用藥被納入目錄。
據(jù)39深呼吸了解，我國(guó)約有17萬(wàn)全身型重癥肌無(wú)力患者。長(zhǎng)期以來(lái)，全身型重癥肌無(wú)力患者的治療依靠專家經(jīng)驗(yàn)判斷和傳統(tǒng)治療方案為主，但傳統(tǒng)治療手段在癥狀控制、治療副作用等方面存在明顯不足。
艾加莫德α注射液（簡(jiǎn)稱“艾加莫德”）是在我國(guó)獲批首個(gè)針對(duì)重癥肌無(wú)力的FcRn拮抗劑。在未進(jìn)入醫(yī)保目錄之前，艾加莫德年治療費(fèi)用是30萬(wàn)元左右，對(duì)不少普通家庭來(lái)說(shuō)，負(fù)擔(dān)很重。
此外，治療戈謝病的酒石酸艾格司他膠囊作為國(guó)內(nèi)首仿藥也被納入了此次醫(yī)保。據(jù)悉，目前僅有賽諾菲的思而贊與武田制藥的維葡瑞兩款戈謝病進(jìn)口藥物進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)。但作為一種超罕見(jiàn)病，戈謝病涉及的進(jìn)口高值孤兒藥費(fèi)用年均過(guò)百萬(wàn)元， 這兩款進(jìn)口藥物也尚未被納入國(guó)家醫(yī)保。
一位罕見(jiàn)病患者家屬告訴39深呼吸，“成人戈謝病口服藥進(jìn)醫(yī)保后，給兒童戈謝病藥物帶來(lái)了曙光?！?
除了上述藥物外，PD-1、新冠等藥物的入圍也值得大家關(guān)注，而今年沒(méi)進(jìn)醫(yī)保的企業(yè)一定會(huì)在明年卷土重來(lái)。
其實(shí)對(duì)于藥企來(lái)說(shuō)，進(jìn)入醫(yī)保目錄，只是一個(gè)新的開(kāi)始。
如何落地、最終抵達(dá)患者手中才至關(guān)重要。
國(guó)家醫(yī)保局醫(yī)藥管理司司長(zhǎng)黃心宇在接受媒體采訪時(shí)表示，之后會(huì)落實(shí)談判藥物的直接掛網(wǎng)、信息系統(tǒng)調(diào)整等措施，確保談判藥品按照協(xié)議如期的去調(diào)整它的價(jià)格；
其次，指導(dǎo)定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)及時(shí)的將目錄新增的藥品納入配備的名單，也要通過(guò)定點(diǎn)零售藥店等渠道，提高談判藥品的可及性；
此外，還要加強(qiáng)對(duì)目錄內(nèi)藥品使用支付情況的監(jiān)測(cè)。
同時(shí)，國(guó)家醫(yī)保局微信公眾號(hào)和官方APP會(huì)開(kāi)通查詢渠道，方便廣大的醫(yī)生和患者及時(shí)查詢、購(gòu)買(mǎi)談判藥品。